av Det amerikanske Food and Drug Aadministration – FDA – har godkjent Takedas ORZEYFUL, den første og eneste medisinen som behandler den underliggende årsaken til narkolepsi type 1 med hypokretin. Voksne som tok medisinen opplevde betydelige og meningsfulle forbedringer på tvers av hele spekteret av symptomer på narkolepsi type 1 i kliniske studier sammenlignet med de som fikk placebo.
Dette er hypokretinbehandling og den har potensiale til å omdefinere behandlingen av narkolepsi.
Takeda forbereder lansering i USA og forventer å gjøre ORZEYFUL tilgjengelig etter at planleggingsprosessen til Drug Enforcement Administration (DEA) er fullført.
Som hypokretinbehandling er ORZEYFUL det eneste legemidlet som er indisert i USA for å behandle sykdommen helhetlig snarere enn individuelle symptomer.
-Dette markerer et nytt kapittel for narkolepsi type 1-miljøet, skriver Takeda i sin pressemelding, – ettersom vi introduserer en helt ny klasse medisiner som potensielt vil omdefinere hvordan denne sykdommen håndteres og hvordan folk føler seg under behandlingen», sa Julie Kim, president og administrerende direktør i Takeda.
-For de av oss som lever med narkolepsi type 1, så preger symptomene hverdagen vår og strekker seg langt utover det folk flest forstår om tilstanden, sa Julie Flygare, administrerende direktør i Project Sleep og som selv har narkolepsi1. -Dette er et historisk øyeblikk som utvider behandlingsmulighetene våre og dette gir meg stort håp for fremtiden og for samfunnet vårt, sier hun.
-Frem til nå har folk håndtert narkolepsi type 1 med behandlinger som er rettet mot symptomlindring, sa professor Emmanuel Mignot, hovedforsker i USA i ORZEYFUL fase 3-programmet. – Som den første og eneste godkjente hypokretin-behandlingen for å behandle hele sykdommen, kan denne medisinen muliggjøre en annen type samtale på legekontoret om behandlingsalternativer, sa Mignot i en presseuttalelse ved lanseringen.
Godkjenningen er basert på et omfattende klinisk program inkludert studier som viste at medisinen tilbyr statistisk signifikante forbedringer over hele spekteret av symptomer på sykdommen. Disse inkluderte forbedringer i overdreven søvnighet på dagtid, katapleksi og helserelatert livskvalitet. De vanligste bivirkningene inkluderer søvnproblemer (søvnløshet), urintrang, urinfrekvens og overdreven spytt.
Neste steg for tilgjengelighet
Den kontrollerte stoffklassifiseringen er for tiden under vurdering av Drug Enforcement Administration (DEA) og forventes innen 90 dager. Etter at den kontrollerte stoffklassifiseringen er bestemt, vil medisinen bli gjort tilgjengelig gjennom et spesialapotek for amerikanske helsepersonell og voksne som lever med narkolepsi1.
